LEGEOL

HELSE OG MEDISINSK KUNNSKAP

Menu
Menu

ALS: En ny terapi kan være i sikte

Posted on januar 5, 2021 by Azi
Ny forskning gjør en oppdagelse som «antyder en klar tilnærming for å utvikle en potensiell terapi for ALS.»
ALS: En ny terapi kan være i sikte
Nye eksperimenter kan gi «stort håp» for mennesker som lever med ALS.

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en nevrodegenerativ tilstand som påvirker en persons motoriske nevroner.

I følge National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) opplever personer med ALS gradvis lammelse­ noe som ofte resulterer i død av respirasjonssvikt i løpet av 3-5 år. Cirka 10 prosent av mennesker som har tilstanden­ lever imidlertid i 10 år.

NINDS siterer også Centers for Disease Control and Prevention «s (CDC) 2016 at 14.000-15.000 mennesker i USA har tilstanden. ALS har foreløpig ingen kjent kur.

U.S. Food and Drug Administration (FDA) har bare godkjent to medisiner som bremser sykdommen­ om enn beskjedent: riluzole og edaravone. Kliniske studier har vist at riluzole forlenger overlevelsen med noen måneder­ mens edaravone forbedrer den daglige funksjonen til personer med ALS.

Generelt sett er det imidlertid enkeltpersoner som lever med ALS som hovedsakelig drar fordel av støttende eller lindrende behandling.

Ny forskning kan bidra til å endre disse begrensede behandlingsalternativene­ ettersom forskere har avdekket et gen som kan tjene som et nytt legemiddelmål.

Joseph Klim­ en postdoktor i Harvard Department of Stem Cell and Regenerative Biology i Cambridge­ MA­ er den første forfatteren av den nye artikkelen­ som vises i tidsskriftet Nature Neuroscience.

«Eksperimenter gir stort håp for pasienter»

Tidligere forskning har funnet at proteinet TDP-43 samles i nevronene til mennesker med ALS. I stedet for å forbli i kjernen til disse cellene-som det ville gjort i en sunn nevron-i ALS­ forlater proteinet kjernen og akkumuleres i cellens cytoplasma.

Denne oppdagelsen førte til at forskere trodde at neurons » søppelhåndteringssystem «var genetisk defekt på en måte som påvirket TDP-43­ men de visste ikke hvilke gener som var ansvarlige.

TDP-43 binder seg til RNA­ som formidler den genetiske informasjonen som er nødvendig for å aktivere et visst protein.

I denne studien bestemte Klim og kollegene seg for å undersøke alle typer RNA som TDP-43-proteinet i humane nevroner regulerer. De genetisk modifiserte TDP-43 og studerte effektene.

Ved å bruke motoriske nevroner skapt fra menneskelige stamceller­ reduserte forskerne TDP-43-proteinet og undersøkte hvordan genuttrykk endret seg som et resultat.

RNA-sekvensering avslørte at Stathmin2 (STMN2)­ et gen som spiller en nøkkelrolle i vekst og reparasjon av nevroner­ endret seg betydelig og konsekvent sammen med TDP-43.

«Når vi hadde en forbindelse mellom TDP-43 og tapet av dette andre kritiske genet­ STMN2­ kunne vi se hvordan en motorisk nevron kan begynne å mislykkes i ALS­» forklarer Klim.

Kevin Eggan­ som er professor i stamcelle og regenerativ biologi ved Harvard og studiets tilsvarende forfatter­ forklarer hvordan forskerne nådde resultatene.

«Med oppdagelsen av at vår menneskelige stamcellemodell hadde spådd nøyaktig hva som skjedde hos pasienter­ fortsatte Klim med å teste i dette systemet om å fikse Stathmin2 kunne redde den motoriske nevrongenerasjonen i parabolen vår forårsaket av forstyrrende TDP-43.»

«I en vakker serie eksperimenter som jeg tror gir store håp for pasienter­ fortsatte han med å vise at dette var nøyaktig tilfelle: reddet uttrykk for Stathmin2 reddet motorisk nevronvekst­» sier prof. Eggan.

Kim legger til­ «Vi oppdaget at når TDP-43-nivåene reduseres i kjernen …­ blir det umulig for STMN2 å lage en viktig komponent for å reparere eller vokse motoriske neuronaksoner.»

Forskerne analyserte også menneskelige nevroner som de fikk postmortem fra mennesker som hadde levd med ALS. Disse funnene gjentok stamcelleresultatene ytterligere.

«Disse eksperimentene peker mot en klar vei for å teste om reparasjon av Stathmin2 hos pasienter kan bremse eller stoppe sykdommen sin­» sier prof. Eggan.

«Oppdagelsen vi har gjort antyder en klar tilnærming for å utvikle en potensiell terapi for ALS-en som vil gripe inn i alle unntatt et veldig lite antall individer­ uavhengig av den genetiske årsaken til sykdommen deres.»

Professor Kevin Eggan

  • Skriv ut
  • WhatsApp
  • Tweet

Nye innlegg

  • Kan fermentert meieri beskytte deg mot hjertesykdom?
  • Forskere kan stoppe Parkinson ved å «avkjøle» hjernen
  • Kan vedlegget utløse Parkinson?
  • Spinalstimulering hjelper menn med paraplegi å gå igjen
  • Kan bomullsfrøolje bidra til å senke det «dårlige» kolesterolet ditt?

Nye kommentarar

  • Tove Bockelie til Behandling av perifer neuropati
  • A WordPress Commenter til Verste matvarer for hud og hudfarge?

Arkiv

  • mars 2021
  • februar 2021
  • januar 2021
  • desember 2020
  • november 2020
  • oktober 2020
  • september 2020
  • august 2020
  • juli 2020
  • juni 2020
  • mai 2018
  • april 2018
  • mars 2018
  • februar 2018
  • januar 2018
  • desember 2017
  • november 2017
  • oktober 2017
  • september 2017
  • august 2017
  • juli 2017
  • juni 2017
  • mai 2017
  • april 2017

Kategoriar

  • ADD-ADHD
  • Allergi
  • Astma
  • Barn
  • Brystkreft
  • Diabetes
  • Eksem
  • Epilepsi
  • Hjertesykdom
  • Kreft
  • Kviser
  • Mental Helse

Bakom

  • Logg inn
  • Innleggstraum
  • Kommentarstraum
  • WordPress.org
© 2021 LEGEOL | Powered by Minimalist Blog WordPress Theme