En serie kliniske studier har testet en eksperimentell behandling for Parkinsons sykdom som bruker en ny tilnærming: administrering av legemidlet rett inn i hjernen via implanterte porter. De ledende forskerne mener dette kan være en «gjennombrudd» terapeutisk strategi for nevrologiske tilstander.
Nyutprøvd terapi kan lansere et nytt kapittel i behandlingen av Parkinsons sykdom.
I en ny serie studier som kulminerte med en åpen studie (der deltakerne var klar over hvilken behandling de ville få) har forskere begynt å teste effektiviteten til en ny behandling-og leveringsmåte-for Parkinsons sykdom.
Et stort team av forskere fra forskjellige institusjoner over hele Storbritannia og Canada inkludert University of Bristol og Cardiff University i Storbritannia og University of British Columbia i Vancouver Canada utviklet og gjennomførte rettsaken.
I studien hadde forskerne som mål å gjenopprette nedbrytende dopaminproduserende hjerneceller hos personer som leger hadde diagnostisert med Parkinsons sykdom.
Siden dopamin er en nevrotransmitter som hjelper til med å regulere kontrollen og smidigheten av kroppsbevegelser fører den svekkede produksjonen av dopamin-på grunn av endringer i hjernecellene som frigjør det-til de motoriske symptomene som kjennetegner Parkinsons sykdom.
Forskningsteamet som gjennomførte den nåværende studien bestemte seg for å prøve å rehabilitere hjernecellene ved å øke nivåene av glialcellelinje-avledet nevrotrofisk faktor (GDNF) en type protein som støtter nevronal helse.
I studieoppgaven som rapporterte resultatene-som vises i Journal of Parkinson «s Disease-forklarer forskerne at de ikke bare testet en ny terapi men også en innovativ administrasjonsmetode-gjennom en port de implanterte i skallen.
Veldig oppmuntrende resultater
Opprinnelig gjennomførte forskerteamet en liten pilotstudie med seks deltagere-alle som levde med Parkinsons sykdom-som hovedmål var å fastslå om den nye terapeutiske tilnærmingen var trygg eller ikke.
I neste trinn deltok 35 flere deltakere med Parkinsons sykdom i en dobbeltblind studie da verken de eller forskerne som administrerte terapien visste om hver enkelt hadde å gjøre med den eksperimentelle behandlingen eller en placebo.
Denne studien varte i 9 måneder (40 uker) hvor teamet ga halvparten av frivillige månedlige infusjoner av GDNF og ga en placebo til den andre halvparten som fungerte som kontrollkohortet.
Til slutt organiserte forskerne en åpen etikettprøve basert på resultatene fra de forrige testene. I denne studien fortsatte frivillige som tidligere hadde fått GDNF denne behandlingen i ytterligere 40 uker.
Samtidig hadde de som tidligere fikk placebo nå GDNF i 40 uker. «Fra oktober 2013 til og med april 2016 ble alle 41 pasienter som fullførte forelderstudien screenet for deltakelse i utvidelsesforsøket» skriver forskerne.
For å motta stoffet ble deltakerne enige om å få implantert en spesiell havn i ferdighetene sine noe som gjorde at medikamentinfusjonene kunne nå hjernen deres direkte. Etter implantasjon mottok de frivillige i det store og hele over 1000 medikamentinfusjoner en gang hver fjerde uke.
Da de analyserte resultatene fra den første 9-måneders (40-ukers) studien så forskerne ingen endringer i hjernen til deltakerne som hadde fått placebo. Imidlertid bemerket de at frivillige som hadde mottatt GDNF-behandlingen hadde en forbedring på 100 prosent av putamen hjerneområdet som inneholder dopaminproduserende celler.
«Den romlige og relative størrelsen på forbedringen i hjerneskanninger er utover alt som er sett tidligere i forsøk med kirurgisk leverte vekstfaktorbehandlinger for Parkinsons’ påpeker studiens hovedetterforsker Alan Whone.
«Dette representerer noen av de mest overbevisende bevisene ennå på at vi kan ha et middel til å muligens våkne opp og gjenopprette dopamin-hjernecellene som gradvis blir ødelagt i Parkinsons’ fortsetter Whone.
«Et betydelig gjennombrudd»
Når 18 måneders markering da deltakerne hadde vært på GDNF-behandlingen i enten 9 måneder eller i hele 18 måneder fant forskerne at alle hadde begynt å oppleve moderate til betydelige forbedringer av motoriske symptomer når de sammenlignet dem med resultatene før forsøkene. Forskerne konkluderte også med at langvarig eksponering for GDNF var trygg.
Imidlertid advarer teamet at ved slutten av den åpne studien var det ingen signifikante forskjeller i forhold til symptomforbedring mellom deltakerne som hadde mottatt GDNF i 40 uker (9 måneder) og de som hadde mottatt det i dobbelt så lang periode .
Av denne grunn argumenterer forskerne for at de trenger å gjøre ytterligere studier som vil vurdere hvor lenge en person skal få behandlingen for å høste mest mulig fordeler.
Likevel understreker Steven Gill studieforfatter og designer av det innovative medisineadministrasjonsapparatet at de nåværende funnene antyder at denne nye terapien er helt trygg og gjennomførbar og at folk kan administrere den i lang tid.
Videre bemerker han at administrering av medisiner direkte i hjerneområder de retter seg mot har potensial til å revolusjonere terapeutiske tilnærminger til nevrologiske tilstander.
«Denne studien har vist at vi trygt og gjentatte ganger kan injisere medisiner direkte i pasienters» hjerner over måneder eller år «sier Gill.
«Dette er et betydelig gjennombrudd i vår evne til å behandle nevrologiske tilstander for eksempel Parkinson fordi de fleste medisiner som kan virke ikke kan krysse fra blodet inn i hjernen på grunn av en naturlig beskyttende barriere.»
Steven Gill
- Skriv ut
- Tweet